„Klinické studie nejsou byznys v klasickém slova smyslu, ale spolupráce všech stran s cílem posunout léčbu a péči o pacienty dál,“ říká v rozhovoru pro FinTag ke klinickým studiím v Česku PharmDr. Lenka Součková, Ph.D.
PharmDr. Lenka Součková, Ph.D. z Lékařské fakulty Masarykovy univerzity v Brně, Farmakologického ústavu, platí za přední odbornici na klinické studie v Česku, ale i v Evropě. Je to dáno i tím, že působí jako školitelka v evropském programu EUPATI, který vzdělává zástupce pacientských organizací z celé Evropy nejen v oblasti klinických studií, ale představuje jim fungování celého farmaceutického průmyslu. A to stejné dělá na národní úrovni v českém programu EUPATI.
Česko má v klinických studiích dlouhou historii, v poslední době ale příliš nepřidává v jejich počtu. Čím si to vysvětlujete?
Tenhle trend se netýká jen České republiky, ale celé Evropy. Počet klinických studií v Evropě dlouhodobě spíše klesá, nebo stagnuje. Je to výsledek kombinace několika faktorů. Evropské instituce si toho jsou vědomy a snaží se na to reagovat už mnoho let.
Obrat trendu i přes jejich snahu, ale nenastal. Co tedy evropské instituce dělají?
Jedním z milníků byla směrnice o klinických hodnoceních z roku 2001. A následně to bylo zejména Nařízení o klinických hodnoceních z roku 2014. To přineslo zásadní změnu v tom, jak se klinické studie v EU schvalují a řídí. Cílem bylo procesy sjednotit a zjednodušit napříč členskými státy. V praxi ale centralizace, mimo jiné prostřednictvím systému CTIS [Clinical Trials Information Systém, pozn. red.], dočasně prodloužila a zkomplikovala schvalovací proces, zejména u mezinárodních studií.
Polsko těží ze silné populace
To je tedy výsledek jejich snažení?
Je to komplikovanější. Zároveň se zásadně změnil charakter klinických studií. Dnešní studie jsou mnohem složitější, technologicky náročnější a obsahují více vyšetření i přísnější kritéria pro zařazení pacientů. To klade vyšší nároky nejen na zdravotnická zařízení, ale i na samotné pacienty.
Proč ale třeba Polsko jde oproti nám rychleji dopředu v počtu klinických studií?
I to má vysvětlení. Pokud se podíváme na náš region, některé země, typicky Polsko, mají dnes výraznou výhodu v podobě velké pacientské populace. A pro zadavatele klinických studií je přitom naprosto klíčové, aby se podařilo rychle a efektivně naplnit nábor pacientů. A právě rychlost náboru často rozhoduje o tom, do které země studie směřují.
Co dobrého v oblasti klinických studií farmaceutickým firmám nabízí Česko?
Česká republika má stále velmi dobrou reputaci z hlediska kvality dat a odbornosti center, ale v prostředí rostoucí konkurence to už samo o sobě nestačí.
Co je tedy potřeba udělat?
Do budoucna je důležité zaměřit se nejen na regulační prostředí, ale i na lepší zapojení pacientů, podporu výzkumných týmů a celkovou atraktivitu země pro klinický výzkum.
Nástup asijských zemí do klinických studií
Nová konkurence přichází nejen z našeho regionu, ale stále více je slyšet i o asijských zemích. Jak moc silná tato konkurence je ve vztahu k zemím EU?
Je dnes opravdu hodně silná. Velké farmaceutické firmy fungují globálně. Při rozhodování, kde klinické studie poběží, váží rozhodnutí velmi prakticky. Sledují to, kde to půjde rychle, kde je dost pacientů a kde je prostředí stabilní a předvídatelné.
Také ale je třeba říci, že pokud má být nový lék uveden na evropský trh, zůstávají evropská data pořád nutná. Část studií tedy vždy musí proběhnout i v Evropě. To ale neznamená, že by se celý výzkum odehrával jen tady. Velká část klinických studií se dnes přesouvá do jiných regionů, a Asie je v tomhle směru hodně viditelná.
Jak běží klinické studie v asijských zemích?
V asijských zemích často funguje rychlejší schvalování. Mají tam velké pacientské populace a někdy i velmi aktivní podporu výzkumu ze strany státu. Pro zadavatele je to zkrátka atraktivní kombinace, studie se tam dají rozběhnout rychleji a snáz naplnit.
Farma firmy v EU zaplatí. Lidé vylučují jejich léky do odpadních vod
Uvědomujeme si to tady v EU, v Česku? Pokud ano, co nám to hlavně ukazuje?
Pro Evropu, a tím pádem i pro Českou republiku, je to jasný signál, že nestačí spoléhat jen na tradici a kvalitu. Musíme pracovat na tom, aby bylo prostředí pro klinický výzkum co nejpřehlednější, efektivní a přívětivé. A aby se do něj víc zapojovali i pacienti. Právě to může být jeden z rozdílů, který Evropě pomůže obstát v téhle globální konkurenci.
Evropská unie: Záměr dobrý, provedení „jako vždy“
To zní „moc dobře“, ale na druhou stranu sama říkáte, že EU proces schvalování a realizace klinických studií v Evropě svou snahou spíše zkomplikovala, než aby ho zprůchodnila. Vědí vůbec, v Bruselu, jaká je realita?
Evropská unie si problémy uvědomuje. A pracuje na nich už delší dobu. A i jedním z hlavních kroků bylo zavedení centralizovaného systému schvalování klinických studií. Jeho cílem bylo, aby jedno schválení platilo současně pro všechny zapojené země. Záměr byl dobrý – zvýšit atraktivitu Evropy pro zadavatele klinických studií.
A provedení?
V praxi bohužel zatím vidíme, že tento systém spíše zvýšil administrativní zátěž. Ve srovnání s dřívějším, decentralizovaným přístupem se schvalovací lhůty často prodloužily. To je něco, co zadavatele samozřejmě odrazuje, zejména v globální konkurenci.
Dá se to nějak přemoci, ptám se z pohledu Česka, ostatních evropských zemí?
Je důležité, aby byla Evropa, a konkrétně Česká republika, pro realizaci klinické studie, pokud ta se dostane do Evropy, případně přímo k nám, co nejatraktivnější. V Česku se proto snažíme aktivně zviditelňovat naše silné stránky.
Klinické studie: Příležitost pro Českou republiku
Co jsou naše silné stránky?
Z pohledu České republiky je klíčové zdůraznit, že máme velmi kvalitní zdravotní péči, zkušená centra a vysokou odbornost zdravotníků. Právě na tom stavíme i v rámci Národní strategie pro klinická hodnocení v ČR, na jejíž přípravě spolupracují Ministerstvo zdravotnictví ČR, Státní ústav pro kontrolu léčiv [SÚKL], Asociace inovativního farmaceutického průmyslu [AIFP], Association of Clinical Research Organizations of Czech Republic [ACRO] a Czech Clinical Research Infrastructure Network [CZECRIN].
Součástí těchto aktivit je také tzv. „cestovní mapa“ klinického výzkumu. Ta Českou republiku představuje jako vhodné a přehledné místo pro realizaci klinických studií a nabízí konkrétní informace o jednotlivých zdravotnických zařízeních. Cílem je, aby se zadavatelé dokázali v českém prostředí rychle zorientovat a vnímali ČR jako spolehlivého partnera pro klinický výzkum.
Pokud byste měla obecně říci, která země z EU je v oblasti počtu a kvality klinických studií vůbec nejvíce napřed? A která má podle vás dobře nakročeno, aby se brzy dostala mezi špičku?
Pokud se podíváme čistě na počet klinických studií, dlouhodobě patří ke špičce země jako Španělsko, Francie, Itálie a Německo. Tyto státy mají silné akademické zázemí, vybudovanou infrastrukturu pro klinický výzkum a stabilní zdravotní systém. Ale i u nich v posledních letech vidíme spíše stagnaci nebo mírný pokles počtu nově zahajovaných studií.
Česko musí být flexibilnější
A z našeho regionu?
Z regionu střední a východní Evropy má velmi dobře nakročeno Polsko. To těží, jak už jsem řekla, především z velké pacientské populace. Pro zadavatele klinických studií je toto totiž naprosto zásadní z hlediska náboru pacientů do klinické studie. Velikost populace v tom hraje významnou roli.
Počítám, že jenom samotná populace ale nestačí?
Ano, jenom samotná populace nestačí. K rychlému náboru jsou potřeba také motivovaní a nepřetížení lékaři a dobře fungující zázemí. Velmi pomáhá, když mají zdravotnická zařízení studijní koordinátory nebo specializovaná oddělení klinických studií. Ta přebírají velkou část administrativy a umožňují lékařům soustředit se na pacienty.
Přece tu není jen autoprůmysl, říká zástupce inovativních pharma firem
Důležitý je také časový faktor po schválení studie. I když je dnes díky centralizovanému evropskému systému schválení vydáno ve stejný okamžik pro všechny zapojené země, jednotlivé státy se výrazně liší v tom, jak rychle jsou schopny uzavřít smlouvy a studii reálně spustit.
Není zrovna toto prostor pro Českou republiku?
Právě tady se Česko snaží získat konkurenční výhodu. Ve spolupráci ministerstva zdravotnictví, CZECRIN, ACRO a AIFP vznikl vzorový „templát“ [šablona, pozn. red.] smlouvy, který může výrazně zrychlit smluvní proces u jednotlivých klinických hodnocení. Pokud ho dobře využijeme v praxi, bude to jedna z důležitých věcí, díky které se ČR stane atraktivnější pro zadavatele klinických studií.
Důležitost klinických studií
Proč jsou podle vás klinické studie v ČR důležité, kde vidíte jejich největší přínos?
Klinické studie jsou základem veškerého pokroku v medicíně. Každý nový lék nebo nová léčebná strategie, kterou dnes považujeme za standard, musela projít právě klinickým výzkumem. Bez klinických studií by vývoj nových léčiv a léčebných postupů jednoduše nebyl možný.
A z pohledu pacientů?
Z pohledu pacientů je jejich přínos velmi konkrétní. Umožňují přístup k nejnovějším léčebným možnostem, často v situaci, kdy už standardní léčba nefunguje nebo je omezená. Pacienti se navíc ve studiích velmi pečlivě sledují. To většinou přinese rychlejší diagnostiku a důslednější kontrolu zdravotního stavu.
Součástí studií jsou i lékaři a nemocnice. Co těm přináší klinické studie?
Lékaři se díky klinickým studiím udržují na špičce odbornosti. Pracují s nejnovějšími poznatky a technologiemi a zapojují se do mezinárodního výzkumu. Zároveň se tím zlepšují a sjednocují diagnostické a léčebné postupy. To pozitivně dopadá i na pacienty mimo klinické studie. A pak jsou tu zdravotnická zařízení, ale i celý zdravotnický systém.
Další evropská farma firma posílí v USA. Tentokrát je to AstraZeneca
Zde je důležitý ekonomický rozměr. V rámci klinických studií hradí zadavatel, farmaceutická firma, nejen samotné léčivo, ale i mnoho vyšetření a dalších zdravotních úkonů. To znamená úsporu pro systém veřejného zdravotního pojištění. A aniž by to bylo na úkor kvality péče – právě naopak. Klinické studie tak posouvají celý zdravotní systém dopředu.
Z klinických studií profitují všichni
Klinické studie jsou tedy – abych tak řekl – přínosem pro všechny. Jak je ale vnímají farmaceutické firmy?
Ano, klinické studie dávají smysl, protože z nich profitují všichni. Kdyby přínos byl jen pro jednu stranu, systém by dlouhodobě nefungoval. Bez klinických studií by medicína jednoduše stagnovala. A i pro pacienty je přínos zásadní. Dostávají se k nejmodernější léčbě, často dříve, než je běžně dostupná. Lékaři a zdravotnické týmy, jak jsem řekla, díky klinickým studiím zůstávají v kontaktu se světovou špičkou.
Pracují s nejnovějšími postupy, učí se nové metodiky a mohou se odborně rozvíjet. Což má přímý dopad na kvalitu péče i mimo samotné klinické studie. Nemocnice z klinických studií samozřejmě také mají přínos. Zadavatelé studií hradí nejen léčivo, ale i zmíněná vyšetření, práci zdravotnického personálu. Tyto prostředky pak mohou nemocnice využít k dalšímu rozvoji.
A farmaceutické firmy?
I ty z nich profitují, protože právě data z klinických studií jsou základem pro registraci nových léčiv. To je ale legitimní a nezbytná součást celého procesu.
Procesu, ve kterém se ročně jenom v Česku protočí, počítám, miliardy korun?
Finance jsou samozřejmě důležité, ale nehrají hlavní roli v tom smyslu, že by převažovaly nad bezpečností nebo etikou. V klinických studiích je vždy na prvním místě bezpečí pacienta a přísná pravidla, která musí být splněna. Peníze jsou důležitým nástrojem, aby systém mohl fungovat, ale nejsou jeho hlavním cílem. A to je možná ten nejdůležitější můj osobní pohled. Klinické studie nejsou byznys v klasickém slova smyslu, ale spolupráce všech stran s cílem posunout léčbu a péči o pacienty dál.
Klinické studie zachraňují životy tam, kde ostatní selhalo
Mohla byste uvést nějakou konkrétní klinickou studii, která pomohla pacientům, zachránila jim život, zlepšila jim život?
Upřímně řečeno, za každým lékem, který dnes běžně používáme, stojí úspěšné klinické studie. Díky nim dnes žijeme v době, kdy máme pro většinu onemocnění k dispozici léčbu. Léčbu, která buď řeší samotnou příčinu nemoci, nebo alespoň výrazně zmírňuje její dopady a zlepšuje kvalitu života pacientů. Právě klinická hodnocení umožnila vzniknout široké paletě léčiv, která dnes považujeme za samozřejmost.
Novo Nordisk propouští. Trh s léky na hubnutí mu v USA bere Eli Lilly
Jaké jsou trendy v zaměření klinických studií?
Jednoznačně vidíme, že se výzkum postupně přesouvá tam, kde jsou potřeby stále největší. To znamená do oblastí, kde léčba zatím není dostatečně účinná. Typicky jde o vzácná onemocnění nebo velmi agresivní nádorová onemocnění. Naopak například v kardiologii dnes vzniká méně nových studií než dříve. Na druhé straně zase výrazně přibývá výzkum v oblasti metabolických onemocnění.
Přesto se vás znovu zeptám na konkrétní příklad studie, která byla podle vás, jak bych to řekl, ukázkově prospěšná?
Pokud mám zmínit konkrétní příklad, velmi ráda uvádím jednu klinickou studii z oblasti pediatrické onkologie. Jejím zadavatelem byla Masarykova univerzita. To je mimochodem důležité – ukazuje to, že zadavateli klinických studií nemusí být jen farmaceutické firmy, ale i akademické instituce.
—
Rozumím… Ale o co šlo v této studii?
V této studii se jednalo o vysoce personalizovanou imunoterapii, která byla využívána jako nadstavba k cílené léčbě u dětí s velmi agresivními nádory. Studie se realizovala deset let a sledovala nejen účinnost, ale hlavně dlouhodobou bezpečnost a dopady léčby na kvalitu života. Pro mnoho pacientů přitom tato léčba představovala reálnou šanci tam, kde jiné možnosti selhávaly. A jen tím tento příběh nekončí.
Lidé tloustnou. Do trhu s léky na hubnutí jdou další miliardy dolarů
V současné době se připravuje další fáze této studie, která navazuje na získaná data a zkušenosti. Právě to je krásný příklad toho, jak klinický výzkum může krok za krokem měnit prognózu pacientů a posouvat hranice toho, co je v medicíně možné.
Farmaceutické firmy v Česku
Které farmaceutické firmy v Česku realizují klinické studie? A na co se zaměřují?
V České republice se provádí klinické studie především pod hlavičkou velkých inovativních farmaceutických společností, globálních firem, gigantů. Jejich hlavní rozhodovací centra ale většinou sídlí v jiných evropských zemích, typicky ve Francii, Německu, Švýcarsku nebo ve Velké Británii. Právě tam se pak rozhoduje o tom, ve kterých zemích se budou pacienti do konkrétní studie nabírat.
Jak tato vedení vnímají Česko z pohledu umístění klinické studie?
Pro tyto společnosti je klíčové, aby si vybraly země, kde se jim podaří rychle a kvalitně naplnit nábor pacientů. A pak kde mají jistotu, že celý proces proběhne v souladu s přísnými regulačními a etickými požadavky. Česká republika je v tomto ohledu vnímána pozitivně, a to zejména díky kvalitním centrům, zkušeným lékařům a dobré kvalitě dat.
Pro jiné jsme zapomněli na to zaměření studií, na co se u nás nejvíce soustředí?
Pokud jde o zaměření studií, nejčastěji se jedná o oblasti, kde dnes probíhá nejintenzivnější vývoj nových léčiv. Patří sem především onkologie, vzácná onemocnění, imunologie, neurologie, ale také kardiologie a metabolická onemocnění. Jako je například diabetes nebo obezita. Jsou to oblasti s vysokou nenaplněnou léčebnou potřebou a zároveň s rychlým vědeckým pokrokem.
Důležitým faktorem je i to, že v těchto oborech je stále více léčby vysoce cílené nebo personalizované. To ale zároveň klade velké nároky na kvalitu klinických studií, infrastrukturu center i spolupráci s pacienty. Právě tady má Česká republika potenciál být pro zadavatele atraktivní. To ale jen za předpokladu, pokud dokáže nabídnout nejen odborné zázemí, ale i dobře fungující systém zapojení pacientů a jejich organizací.
Jak nalákat farma firmy do Česka
Co je klíčové pro to, aby se do Česka vracely? A co je důležité, abychom dostali do Česká i ty firmy, které u nás klinické studie zatím neprovádějí?
Farmaceutické firmy se vracejí do zemí, kde mají jistotu kvality, rychlosti a spolehlivosti. Potřebují vědět, že schvalování poběží předvídatelně, že centra budou schopná rychle nabírat pacienty a že celý proces proběhne transparentně a v souladu s pravidly. Česká republika má v tomto směru velmi dobré výchozí podmínky – kvalitní zdravotní péči, zkušená centra a dobrou reputaci v klinickém výzkumu. Teď je důležité tyto silné stránky systematicky rozvíjet a lépe komunikovat navenek. Což má podpořit i připravovaná národní strategie pro klinický výzkum.
A co lékaři, jakou ti v tom hrají roli?
Z dlouhodobého pohledu je klíčové vzdělávání nové generace lékařů a výzkumníků, ale i větší zapojení pacientů. Například dobře nastavené registry pacientů a dobrovolníků mohou výrazně pomoci s náborem a zároveň dát pacientům aktivnější roli v klinickém výzkumu.
O jaké farma firmy bychom měli mít zájem, aby u nás prováděly klinické studie?
Zájem bychom měli mít o všechny typy firem. O velké inovativní farmaceutické společnosti, menší biotechnologické firmy, ale i o výrobce generik. I generické společnosti totiž musejí svá léčiva klinicky ověřit, než je dají na trh. A i ty jsou velmi často citlivé na rychlost a předvídatelnost prostředí.
Jak k nám i tyto firmy dostat?
Všem firmám bychom měli nabízet především stabilní, transparentní a funkční systém. Firmy potřebují vědět, že se v českém prostředí dokážou rychle zorientovat, že schvalování a smluvní procesy nebudou zbytečně zdlouhavé a že klinická centra budou schopná efektivně nabírat pacienty. Právě tady může velmi pomoci lepší zapojení pacientů a jejich organizací, například prostřednictvím registrů dobrovolníků. Aby se usnadnil nábor. Pokud si chceme prospět, měli bychom usilovat o aktivnější roli pacientů, pacientských organizací, v klinickém výzkumu.
Doporučení příslušným úřadům
Co byste doporučila úředníkům na příslušných ministerstvech, aby změnili? Na co by se měli zaměřit, když to řeknu zjednodušeně, aby byli k užitku?
Pokud jde o doporučení pro ministerstvo zdravotnictví a ministerstvo průmyslu a obchodu, klíčové je vnímat klinické studie jako strategickou investici. Ony nejsou jen jako doprovodnou aktivitou zdravotnictví.
A pokud byste jim měla poradit?
Je potřeba podporovat infrastrukturu klinického výzkumu, vzdělávání zdravotníků i studijních koordinátorů a zároveň zjednodušovat a zrychlovat procesy tam, kde to jde. Při argumentaci ve prospěch klinických studií bych navíc zdůraznila, že jejich přínos je mnohovrstevnatý.
Vláda Andreje Babiše chce sloučit nemocenské a zdravotní pojištění
Přinášejí pacientům dřívější přístup k inovativní léčbě, zvyšují odbornost zdravotnických týmů. Ale i posilují mezinárodní prestiž země a zároveň mají pozitivní ekonomický dopad, včetně úspor ve zdravotním systému. Klinické studie nejsou náklad, ale příležitost, jak posunout české zdravotnictví i výzkum dopředu.
Daniel Tácha
—
Pokud vás zajímají i zkušenosti doktorky Součkové s pacientskými organizacemi u nás i v zahraničí či program EUPATI, více informací najdete na serveru o zdravotnictví a sociální politice Zdravé Zprávy. Tam se doktorka Součková v rozhovoru o klinických studiích vyjadřuje i k těmto tématům – odkazy zde a zde.
